Un reporte médico alemán describe el caso de una paciente que, tras una única aplicación de células CAR-T, entró en remisión de tres patologías autoinmunes graves sin necesidad de medicación tras 14 meses.
Un caso clínico documentado en la revista científica Med reporta que una mujer de 47 años con tres enfermedades autoinmunes graves simultáneas logró entrar en remisión tras recibir una única aplicación de una terapia celular experimental. Catorce meses después del procedimiento, la paciente no presenta síntomas y no requiere medicación para ninguna de las patologías, un resultado considerado inédito para un cuadro de tal complejidad.
La paciente sufría anemia hemolítica autoinmune, púrpura trombocitopénica inmune y síndrome antifosfolipídico. Estas tres enfermedades, aunque distintas en sus manifestaciones, comparten un mecanismo central: están mediadas por autoanticuerpos producidos por células B del sistema inmunológico. Antes de la intervención, su cuadro era considerado de alto riesgo con bajas posibilidades de sobrevida, y nueve líneas de tratamiento previas —incluyendo corticoides, inmunosupresores y terapias biológicas— habían fracasado.
Ante la falta de alternativas efectivas, el equipo médico del Hospital Universitario de Erlangen, en Alemania, recurrió a una terapia con células CAR-T bajo un esquema de uso compasivo, una autorización excepcional para terapias experimentales cuando no existen otras opciones. Este abordaje, más habitual en oncología, consistió en extraer linfocitos T de la paciente, modificarlos en laboratorio para que pudieran reconocer y eliminar selectivamente las células B, y reintroducirlos mediante una infusión intravenosa única.
El fundamento del tratamiento radica en que, al atacar las células B responsables de fabricar los autoanticuerpos dañinos, se interviene sobre el mecanismo común de las tres enfermedades. Antes de la infusión, la paciente recibió una quimioterapia breve para preparar su sistema inmunológico y permitir una mayor eficacia de las células modificadas.
Los efectos clínicos fueron tempranos: en la primera semana dejó de necesitar transfusiones de glóbulos rojos, y en menos de un mes sus valores de hemoglobina se normalizaron. Con el paso de las semanas, los anticuerpos patológicos se volvieron indetectables y el recuento de plaquetas se estabilizó. El seguimiento prolongado confirmó la persistencia de la remisión y la suspensión completa de la medicación.
Según el reporte, cuando las células B comenzaron a reaparecer meses después del tratamiento, lo hicieron con un perfil inmunológico mayoritariamente inmaduro y sin memoria patológica previa, lo que redujo la probabilidad de que volvieran a producir los anticuerpos dañinos. Los investigadores destacan que este comportamiento sugiere un cambio estructural y duradero en el sistema inmunológico, más que un efecto transitorio.
El documento también resalta el perfil de seguridad observado en este caso, sin complicaciones graves habituales como el síndrome de liberación de citoquinas o toxicidad neurológica. Los efectos adversos fueron limitados y, en parte, atribuidos a tratamientos previos.
Si bien las terapias CAR-T han transformado el tratamiento de algunos cánceres de la sangre en los últimos años, su aplicación en enfermedades autoinmunes sigue siendo experimental. Actualmente existen ensayos clínicos en curso para evaluar su eficacia y seguridad en otras patologías autoinmunes.